2021年6月 17日，国家药品监督管理局发布通告，有两款1类创新药已通过优先审评审批程序获批上市，利司扑兰口服溶液用散和海曲泊帕乙醇胺片。

利司扑兰口服溶液用散，即艾满欣，该药品由罗氏制药公司申报上市，是治疗儿童罕见病的药品之一，用于2个月以上的脊髓性肌萎缩症患者，它是第一个也是唯一一个用于治疗两个月以上的脊髓性肌萎缩症患者。

利司扑兰口服溶液用散于2020年8月在美国上市，用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症。2020年4月23日，罗氏在国内递交该药上市申请得到国家药监局受理，同年6月被CDE纳入优先审评。

脊髓性肌萎缩症可由多种基因突变引起，但一般特指由于运动神经元存活基因1 （SMNl）突变所导致的常染色体隐性遗传病。而利司扑兰是运动神经元的剪接修饰剂，它可以直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加大脑中生长运动神经元蛋白的产生。

海曲泊帕乙醇胺片，即恒曲，该药品由江苏恒瑞医药股份有限公司申报上市，海曲泊帕乙醇胺片不同于利司扑兰口服溶液用散引于美国，它是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于治疗血小板减少或者对糖皮质激素、免疫球蛋白或者脾切除等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。

免疫性血小板减少症是一种免疫相关的自身免疫性疾病，是由于体内免疫功能紊乱产生了针对血小板自身的抗体，导致了血小板在血液循环中，在脾脏被过多的扣留和破坏，同时伴有骨髓巨核细胞成熟障碍的疾病。而海曲泊帕乙醇胺片是一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体(TPOR)激动剂。